В Краснодарском крае ученые из Научно-технологического университета «Сириус» представили инновационный метод борьбы с амаврозом Лебера, наследственным заболеванием, приводящим к слепоте у детей. Был разработан новый модифицированный вектор для генной терапии этого заболевания, которое сегодня является одним из основных вызовов в офтальмологии.
Амавроз Лебера — это редкое и тяжелое наследственное заболевание, которое характеризуется преждевременной потерей зрения у человека. Это состояние обычно передается по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что оба родителя должны нести дефектный ген, чтобы ребенок проявил симптомы болезни. Дети, страдающие от амавроза Лебера, часто сталкиваются с проблемами зрения с самого раннего возраста.
Амавроз Лебера II типа, для лечения которого используется препарат Luxturna, созданный в США, стал первым шагом в направлении восстановления зрения у детей. Однако, существуют и другие типы данного заболевания, и поиск методов для возвращения зрения детям находится в центре внимания ученых, сообщило издание «Сириус журнал».
Одной из главных сложностей в разработке лекарства является иммунный ответ организма на внедрение терапевтического гена. Российские ученые решили эту проблему путем внесения изменений в экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. Этот подход позволил создать улучшенную последовательность вектора, которая оказалась эффективной в борьбе с амаврозом Лебера.
Читайте новости в нашем Телеграме.
